靶向治疗药物培米替尼对肝内胆管癌的身体状况控制和预后改善有非常重要的作用。靶向治疗药物培米替尼的出现对许多肝内胆管癌患者来说是个好消息。该药物改变了肝内胆管癌的治疗现状，为医生和患者提供了新的诊疗方案。根据一项研究的数据，肝内胆管癌靶向治疗药物培米替尼在治疗胆管癌患者时可达到35.5%的客观缓解率，对疾病的控制率可达82%。中位反应持续9.1个月，63%以上的患者持续6个月以上，18%以上持续12个月。

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中晚期胆管癌通常没有手术治疗的机会。主要治疗方法是化疗联合靶向治疗或免疫治疗。随着医疗技术的发展，索拉非尼、阿帕替尼、厄洛替尼、西妥昔单抗等胆管癌靶向治疗药物逐渐增多。2022年4月，中国食品药品监督管理局批准另一种胆管癌靶向治疗药物陪同米替尼上市。早期胆管癌的主要治疗方法是手术根治性切除术。对于复发和转移高危因素的患者，术后需要辅助化疗或放射治疗。

在临床上急需其他有效的治疗药物和方案。成纤维细胞生长因子受体受体(Fibroblastgrowthfactorreceptors,FGFR)靶向治疗药物的诞生解决了胆管癌患者的燃眉之急。胆管癌患者。(cholangiocarcinoma)它是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌。其中，肝内胆管癌(intrahepaticcholangiocarcinomaICC)发病率约占原发性肝脏恶性肿瘤的15~20%，呈上升趋势。大多数ICC患者在第一次就诊时，往往会因局部侵犯或远处转移而失去根治手术的机会。吉西他滨联合铂的化疗方案被推荐为治疗中晚期胆管癌的一线方案，客观缓解率(ORR)15~26%，而且经常发生耐药性。

总的来说，有FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，采用培米替尼治疗，疗效好，效益明显。对于一直缺乏靶向治疗药物的中晚期胆管癌患者来说，这无疑是个好消息。此外，基于培米替尼的优异疗效，培米替尼对其他恶性肿瘤的临床试验也在积极进行，即FGFR基因融合或重排突变的其他恶性肿瘤患者也可能从这种药物中受益。FIGHT-202更新了2021年美国临床肿瘤学会的总生存期数据。146名患者入组初始剂量为13.5mg，21天为一个周期，给药2周，停药1周。胆管癌患者FGFR2基因融合突变或重排突变，使用培米替尼病变减少30%以上，中位总生存时间(mOS)治疗应答率为17.5个月，确定为37%。在临床上确定为部分缓解患者，中位总生存期(mOS)可达30.1个月；未达到临床部分缓解的患者，中位总生存期(mOS)为13.7个月。

所有患者在应用培米替尼之前至少接受过一次标准的系统治疗，病情进展良好。中位随访时间为17.8个月。有FGFR2基因融合或重排的38名胆管癌患者肿瘤病变明显缩小，缩小比例超过30%，达到临床缓解。治疗应答率为35.5%。培米替尼(Pemazyre)是一种可同时抑制FGFRFR1、FGFR2、FGFR3的小分子靶向药物是FDA批准治疗胆管癌的第一种也是唯一一种靶向治疗药物。该药物可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。目前，该药物的片剂有4.5毫克、9毫克和13.5毫克。