艾曲泊帕证明了,它能够降低放射性疾病患者的出血风险。诺华公司正在和美国卫生和人类服务部高级生物医学研究和发展管理局进行高级研究(BARDA)签订合同,开展Pro-AS艾曲泊帕的研发,旨在研究药物对受到无线电或核威胁的患者的疗效,尤其是骨髓抑制剂量辐射的治疗。据悉,2018年4月,诺华公司向欧洲药品管理局提交(EMA)Revolade一线重症再生障碍性贫血的治疗已经提交,预计监管机构将在2019年做出最终决定。此外,美国FDA还授予艾曲泊帕突破疗法认证,用于新的适应症:急性放射综合症(H-ARS)治疗造血亚综合症。暴露于电离辐射后,急性放射综合症又称放射性疾病,其症状包括血小板减少,增加了异常出血的风险。
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这项研究得出结论,未接受IST治疗的SAA受试者在接受药物治疗后有持续的反应,其中接受了6个月的艾曲泊帕联合马抗胸腺细胞球蛋白。(h-ATG)和环孢菌素(CsA)、随后使用CsA维持治疗的病人,中位反应持续24.3个月。最常见的不良反应(发生率)≥5%)对于肝功能检查异常、皮疹和皮肤变色,包括色素沉着过多。2015年,艾曲泊帕被批准用于IST难治性重症再生障碍。研究结果表明,停用艾曲泊帕后,一名亚组患者仍能保持血小板计数稳定,随后骨髓功能恢复。
比较严重的再生性贫血(SAA)是一种罕见但危及生命的血液性疾病,患者由于骨髓功能衰竭而无法产生足够的红细胞、白细胞和血小板。因此,患有这种疾病的人可能会出现衰弱的症状和并发症,例如疲劳、呼吸困难、反复感染以及异常瘀伤或出血,以上并发症可能影响患者的日常活动。并且,由于自身无法产生新的血细胞,从而容易导致感染或出血。因此,一旦被诊断再生障碍性贫血几乎就等于被宣判了死亡。巴西圣保罗医院血液学系主任PhillipScheinberg介绍:“部分SAA患者对于标准IST治疗没有反应,艾曲泊帕该项适应症获批后,临床医生可以选择艾曲泊帕联合标准IST治疗的方案,该方案在比较严重的再生性贫血患者中可获得得显着的总体和完全反应率,可减少那些对初始治疗无反应的患者人数。”
该科学研究表明,44%(95%)%CI:在使用艾曲泊帕联合标准IST治疗后6个月内,未经IST治疗的重症再生障碍性贫血患者达到了完全缓解。这比以往只使用标准IST治疗观察到的完全缓解率高出近27%。在6个月内,试验组的整体反应率为79%(95%%CI:69~87)。这项研究获得的高反应率对于未接受标准IST治疗的重度再生障碍性贫血患者具有重要的临床意义,是对IST难治性再生障碍患者治疗的进一步探索。FDA的批准是基于诺华根据合作研究和开发协议的(CRADA)实验结果分析。这个实验是由美国国家心脏、肺和血液研究所进行的。(NHLBI)医院研究部门赞助。
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