诺华制药艾曲波帕作为最初代TPO-RA,被2019年ASH指南强烈推荐为ITP二线治疗的首选方案[1]。它不仅可以快速增加血小板的数量,而且可以使用方便的口服方法。在过去,血小板药物主要是注射方法,艾曲波帕的推出颠覆了传统的给药方法,其口服给药方法大大提高了患者的药物依从性,创造了患者舒适治疗的新时代。艾曲波帕成为第一个也是唯一批准的非肽口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)在中国上市时,其适应症是经皮质类固醇、免疫球蛋白等一线治疗收入较低或脾切除术后慢性原发免疫性血小板减少症。
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艾曲波帕成为第一个也是唯一批准的口服小分子和非肽TPO-RA,艾曲波帕不仅能快速改善血小板,而且服用方便,大大提高了患者的药物依从性。艾曲波帕选择性地结合血小板、巨核细胞和巨核细胞前体细胞表面血小板生成素受体的跨膜结构区域,并通过Janus激酶/信号转导子和转录激活子(JAK/STAT)信号通道起作用。因此,艾曲波帕对骨髓祖细胞巨核细胞的增殖和分化起着积极的作用。治疗ITP的药物不仅能迅速提高血小板,降低治疗风险,还能提高患者的生活质量和舒适度?艾曲波帕在中国上市,为ITP患者带来了新的治疗选择。
一项科学研究共进入41例非霍奇金淋巴瘤,随机分为安慰剂组或PEG-RHUMGDF治疗组,中位随访8.5年。结果表明,治疗组总生存率为59%,安慰剂组为31%。艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂,通过诱导和刺激巨核细胞(尤其是骨髓中发现的大细胞)的分化和增值,适用于治疗对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的慢性免疫性血小板减少性紫癜。(ITP)患者血小板减少症。一项I期临床试验结果表明,与安慰剂对照组相比,接受吉西他滨治疗的实体肿瘤患者可以减少化疗延迟和化疗剂量减少的比例(14%)vs.50%)。
研究表明,在艾曲波帕治疗后的两周内,患者的中位血小板计数上升至≥50×109/L,同时,中位血小板计数>50×109/L可持续4年以上。治疗后,整体出血率降低。根据世界卫生组织的出血量表,科学研究中的大部分出血量为1级或2级。39%的患者可以减少或永久停止一种或多种伴随ITP药物,而无需救援治疗。治疗效果至少持续24周。一项名为EXTEND的临床试验招募了302名慢性/持续ITP患者(诊断时间大于或等于6个月),以评估艾曲波帕长期治疗的安全性和有效性。
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