大家都知道的，艾曲波帕本质是口服药物。与打针的血小板生成素蛋白药或其他类似物质(如Romiplostim)相比，它也有天然的优势。艾曲波帕(Eltrombopag)它是一种人工蛋白，可以增加体内血小板(血凝细胞)的产生。血小板可以通过增加血液中的血小板来降低出血的风险。艾曲波帕本质是小分子血小板生成素受体激动剂，通过结合跨细胞膜血小板生成素受体内侧，激活巨核细胞内的一系列生理信号传递过程，最终导致血小板数量增加。然而，艾曲波帕与受体上的位点不同于天然血小板生成素，可以与人体内的天然血小板生成素形成协同作用，不会相互抑制。

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一项科学研究包括41个非霍奇金淋巴瘤，随机性分为安慰剂组或PEG-rHuMGDF治疗组，中位随访8.5年。结果表明，治疗组的总生存率为59%，安慰剂组为31%。艾曲波帕适用于慢性免疫性血小板减少性紫癜，用于诱导和刺激巨核细胞(尤其是骨髓中发现的大细胞)的分化和增值。适用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜，对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳。(ITP)病人血小板减少。一期临床试验结果表明，与安慰剂对照组相比，接受吉西他滨治疗的实体肿瘤病人可以减少化疗延迟和化疗剂量减少的比例(14%vs.50%)。

1-17岁ITP儿科病人使用艾曲波帕片的有效稳定性在159名试验者参加的两个双盲和安慰剂对照试验中得到评价。试验的主要目的地是血小板计数的增加。第一个测试(n=67)病人每天随机分配艾曲波帕或安慰剂，治疗周期为7周。目的是评估艾曲波帕长期治疗的安全性和有效性。研究结果表明，在艾曲波帕治疗的两周内，病人中位血小板的计数增加到≥50×109/L，中位血小板计数>50×109/L可持续4年以上。治疗后，整体出血率下降。根据世界卫生组织的出血量表，科学研究中出现的出血大部分属于1级或2级。39%的病人可以减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物，无需救援治疗，治疗效果至少持续24周。

针对同时口服安慰剂的病人，血小板几乎没有变化。这一结果表明，艾曲波帕对改善丙型肝炎患者的血小板有很强的作用。在治疗的第1-6周，62%的口服艾曲波帕片的病人血小板计数有所改善，没有接受过急救治疗。相比之下，这个安慰剂治疗患者的比例是32%。第二次实验(n=92)病人每天接受艾曲波帕或安慰剂治疗，治疗周期为13周。在第5-12周的8周治疗中，至少有41%的病人在6周内经历了血小板计数的增加。相比之下，用安慰剂治疗的患者比例只有3%。

不仅如此，艾曲波帕也有一些药物不良反应，其副作用极高:恶心、呕吐、月经过多、肌肉疼痛、感觉异常、白内障、消化不良、瘀斑、血小板减少、ALT/AST增加和结膜出血。因此，建议再生障碍病人采用中西医结合治疗。艾曲波帕不仅可以促进巨核细胞的增殖和分化，促进血小板的生成，还可以促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能。14年来，它被批准用于治疗重症再生障碍性贫血病人，他们的免疫抑制疗法无效。