培米替尼通过抑制癌细胞细胞内的FGFR激酶而阻止肿瘤的生长和扩散。也是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。胆管癌又称为胆道癌，是一种难治性而且高位的恶性肿瘤，致死率极高，晚期患者的5年生存率仅为5%，可见其带来的癌症对身体影响是巨大的，近几年来，随着对靶向药物深入研究，目前胆管癌已经有治疗的靶向药问世，给患者带来新的希望，目前，今天重点提到的是Pemazyre（pemigatinib培米替尼）也被称为希望之星。

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胆管癌通常在老年人中出现。在亚洲人群中发病率极高，目前对胆管癌的主要疗法是手术切除，胆管癌早期没有明显症状，多数患者在确诊时已失去手术时机，只能寻求其他的治疗方法，而且局部晚期和转移性胆管癌无法通过手术完全切除，目前的标准治疗选择主要为化疗、放疗、肝移植，患者预后较差.晚期胆管癌靶向疗法用药-Pemigatinib（培米替尼）培米替尼适应症：适用于通过FDA批准的试验检测到的具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗的，不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。它是一种小分子靶向药物，同时可以抑制FGFR1,FGFR2,FGFR3。作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用，这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。

培米替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，是美国、日本、欧盟批准的第一款针对胆管癌的靶向疗法，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症，Pemazyre之前已被授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格、加速评估。推荐剂量：在开始使用Pemigatinib治疗之前，请确认是否存在FGFR2融合或重排。建议剂量为在21天周期内每天口服13.5mg,连续14天，然后停药7天。继续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散，适用于：已经转移(扩散到身体其他部位)或局部晚期，无法通过手术治疗的胆管癌，以及用于治疗FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的胆管癌患者。培米替尼对于FGFR2阳性胆管癌患者是至关重要的里程碑。这是十多年来在欧盟向这些患者提供的第一个新的治疗选择，并且在历史上一直没有有效的护理标准的情况下，已经显示出很高的持久反应率。Incyte执行官HervéHoppenot主任说:“我们现在期待与欧洲各个国家合作，以确保符合条件的患者能够尽快获得这种新疗法。”

根据一项研究的数据显示，肝内胆管癌靶向药培米替尼在治疗胆管癌患者时的效果能够达到35.5%客观缓解率，对于疾病控制率可以达到82%。中位反应持续时间为9.1个月，有多达63%的患者反应持续时间大于等于6个月，有18%的患者反应持续时间大于等于12个月。从这些数据不难看出，靶向药培美替尼/培米替尼(pemigatinib)对于肝内胆管癌的病情控制和预后的改善都有着十分重大的效果。靶向药培美替尼/培米替尼(pemigatinib)的问世对于很多的肝内胆管癌患者来说是一种福音，该药物改变了肝内胆管癌的治疗现状，为医生和患者提供了一种全新的诊疗方案。

在第一阶段剂量递增研究中，(化合物38，INCB054828)在1-20毫克的剂量范围内表现出剂量依赖性药代动力学，终末半衰期为15小时，支持每日一次给药。在RP2D观察到FGFR信号传导的持续抑制为13.5毫克，每天一次。在一项开放标签单臂二期研究中，在107名患有局部晚期或转移性胆管癌的患者中，这些患者的FGFR2融合或重排在至少一次先前治疗后病情有所进展，38名患者在接受培米替尼治疗后获得客观缓解(13.5毫克，每天一次，2周开始/1周结束)。大多数患者在治疗后显示出肿瘤缩小的迹象，最常见的不良事件是高磷血症。