急性髓性白血病(AML)是成人最常见的白血病类型，FLT3基因突变是AML患者最常见的遗传改变和不良预后因素。在国内上市的FLT3靶向药物中，目前吉瑞替尼只有老挝南塔有价格比起 国内来说已经很便宜了。微信咨询世界药林代购：（18106505546）

索拉非尼和舒尼替尼属于第一代FLT3抑制剂，属于非特异性多靶点TKI抑制剂，单药治疗AML疗效不显着；Ritinib是第二代FLT3抑制剂，具有更高的选择性和更强的抑制活性。

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2021年2月，安斯泰来的富马酸吉瑞替尼片获得附条件批准上市，成为国内首个获批用以治疗FLT3突变的AML靶向疗法。该产品于2020年11月被列入第三批临床急需境外新药名单，顺利获批后将进一步满足国内AML患者的临床治疗需求

在这项II期双盲试验中，患者以2:1的比例随机接受gilritinib(120mg)或安慰剂，每天一次，持续长达2年，从完成诱导/巩固(I/C)治疗后开始。RFS定义为从随机化日期到记录任何原因导致的复发或死亡日期的时间，由独立审查委员会裁决（主要疗效终点）评估。总生存期(OS)定义为从随机分组日期到全因死亡日期的时间。治疗终止后30天和之后每3个月评估生存和治疗出现的不良事件(TEAE)。

研究共纳入124名患者，其中98人接受随机分组（吉瑞替尼组63人，安慰剂组35人）并被纳入全分析集（FAS），其中32人（吉瑞替尼组20人）),安慰剂组12人)完成了2年的治疗。安全性分析集(SAF)包括接受≥1剂研究药物的97名患者（吉瑞替尼组62名和安慰剂组35名）。

在SAF中，gilritinib组和安慰剂组分别有93.5%(58/62)和94.3%(33/35)的患者发生TEAE，其中分别为82.3%(51/62)和57.1%(20/35例))药物相关TEAE和16.1%（10/62例）和8.6%（3/35例）严重的药物相关TEAE。吉瑞替尼组29.0%[18/62例]和安慰剂组2.9%[1/35例]）和血小板减少症（吉瑞替尼组19.4%[12/62例]和11.4%[4/62例]在安慰剂组）。35例]）。

在FAS中，gilritinib组和安慰剂组分别有31/63(49.2%)和20/35(57.1%)的患者复发；3/63(4.8%)患者无复发死亡。与安慰剂组相比，吉瑞替尼组的RFS没有显着改善（风险比[HR]0.738，95%CI：0.407-1.336；单侧分层对数秩p值：0.163）。gilritinib和安慰剂组的中位RFS分别为24.02和15.84个月。在FAS中，治疗组之间的OS没有显着差异（gilritinib组和安慰剂组分别为33.3%[21/63]和31.4%[11/35]；HR1.130[95%CI:0.540-]2.364];单边分层对数秩p=0.627)。两组均未达到中位OS。