目前为止,艾曲波帕是慢性免疫系统疾病血小板减少患者第一类增加血小板数量的短期口服药物。它是一种人工蛋白质形式,促进巨核细胞的增值分化,促进血小板的生成,促进骨髓造血干细胞的增殖分化,从而改善造血功能。有些人还用于再生障碍性贫血患者的血小板减少和脾功能亢进引起的血小板减少。效果很好,但价格很贵。艾曲波帕的主要功能是改善血小板。艾曲波帕主要用于治疗特发性免疫系统疾病血小板减少。
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一项有关于艾曲波帕的临床研究表明,难治性AA在给予艾曲波帕后可以产生多种临床反应,停药后可以维持正常的造血功能。值得注意的是,艾曲波帕(Elbonix)一般需要3~4个月才能有效。有效患者需要继续服用艾曲波帕,直到达到稳定的治疗标准。整个治疗过程可能至少需要8周或6个月。艾曲波帕是近30年来第一个被美国FDA批准使用的艾曲波帕AA治疗药物,现被认为是IST治疗无效的难治性SAA的治疗选择。
艾曲波帕的剂量应根据需要每2周调整50毫克,以实现目标血小板计数≥50,000/μl。对于每天服用25毫克的患者,剂量应增加到每天50毫克,然后再增加50毫克。每天剂量不得超过150毫克。在艾曲波帕治疗的整个过程中,应定期监测临床血液学和肝脏检查。艾曲波帕的剂量方案应根据血小板计数进行修改,如表所示。血液学反应需要剂量滴定,通常高达150毫克,开始艾曲波帕后可能需要16周。
此外,患者在治疗过程中不得擅自用药。医生会根据患者自身情况决定用药。用药过程中要密切观察。如果不适应,要及时沟通,找到解决办法。2018年1月4日,诺华宣布艾曲泊帕(Elbonix)该片在中国上市,用于治疗原发免疫系统疾病血小板减少(ITP)。到目前为止,该药已获得全球100多个国家的批准,用于血小板减少性紫癜(ITP),已获得世界45个国家批准,用于治疗其他药物无效的重度再生障碍性贫血(SAA)病人的治疗。
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