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大众健康网 2023-05-04 15:21

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近年来,癌症治疗领域一直在不断追求更好的疗效和更少的副作用。在这个背景下,索托拉昔布(Sotorasib)的推出就引起了广泛关注。索托拉昔布是一种KRAS G12C突变靶向药,可以有效治疗许多肿瘤,特别是非小细胞肺癌(NSCLC)。

首先,我们需要了解什么是KRAS基因。KRAS是RAS家族成员之一,拥有一个供体酰基转移酶活性站点GTPase,在正常情况下,该蛋白通过调节下游信号通路,参与控制细胞生长、分化和死亡等功能。但是,KRAS在多种癌症中都会发生突变,导致它失去GTP酶活性和对下游信号通路的调节能力,从而促进肿瘤的形成和发展。

KRAS G12C是KRAS基因最常见的突变类型,占到了KRAS突变中的11%-13%,并且与多种癌症有关,特别是NSCLC。统的治疗方法对KRAS突变无效,而索托拉昔布作为一种靶向药,可以选择地抑制KRAS G12C突变体的活性,从而有效阻止肿瘤细胞的生长和扩散。

索托拉昔布是由美国制药公司Amgen公司研发的一种口服小分子化合物,于1年五月被FDA批准上市。 该药物能够特异性地与KRAS G12C突变体形成共价连接从而使KRAS受体合成不完整,并在体内降解,从而防止恶性细胞的生长和扩散。该药物针对KRAS单核苷酸突变型(SNP)G12C具有优异的选择性,并且是目前唯一一种紧密结合KRAS G12基因突变的靶向药。

该药物的研发历程持续了多年,其中包括了20多个临床试验,在研发期间,研究人员积极探索了它的效果和安全性。表明,这种新药具有良好的安全性和耐受性,可以显著提高患者的生存率。一个重要的床试验表明,索托拉昔布在治疗NSCLC患者方面具有卓越的疗效和安全性,据悉有54%的NSCLC患者病情有所缓解。此外,该药物还被证明对其他类型的K G12C突变癌症同样有效。

总体而言索托拉昔布作为一种新型KRAS G12C突变靶向药物,具有广泛的用途和巨大的潜力,可以为病患者带来更好的治疗效果和生活质量。但是,由于该药物目前属于特殊药物,价格较高,不易获取,在这个领域仍有进一步探索和努力的空间,以便更的患者受益于它。

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