瑞派替尼主要是针对KIT和PDGFRA基因突变 。这两个基因所编码的蛋白，都属于受体酪氨酸激酶，发生突变之后，激酶的活性大大提高，是导致癌症发生的原因。因此，特异性抑制这些激酶变异体的抑制剂，就有抗癌的活性。瑞普替尼既能抑制KIT,也能抑制PDGFRA,作为一个GIST的药物，瑞普替尼简直是太合适了。

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让瑞普替尼获得批准的临床依据，是INVICTUS 三期临床研究。每一种药物治疗，都是抗癌的一道防线，可以说癌症已经突破了至少三道防线。可以想象得出，患者的情况应该是很糟糕了。

这个临床试验的主要研究终点为无进展生存（PFS）获益，因为患者的状况很糟糕，对照治疗组的中位PFS只有1.0个月。也就是说，患者的病情在一个月内就会出现明显恶化。对于一般的临床试验来说，对照组的患者就失去了使用新药治疗的机会。但是，因为INVICTUS临床研究的主要终点是无进展生存，对照组患者在病情恶化之后，可以选择使用瑞普替尼治疗。

瑞普替尼也被加拿大卫生部批准用于此前已经接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治疗的晚期GIST成人患者。

ESMO会议上INVICTUS首度报道其主要终点结果，瑞派替尼组和安慰剂组的中位PFS分别为6.3个月和1.0个月，瑞派替尼将疾病进展风险或死亡风险降低了85%，各亚组人群均有获益；

在即将到来的2020 ESMO-GI会议上，INVICTUS研究的进一步分析显示，经BICR证实PD后，安慰剂组有29例患者交叉至瑞派替尼组治疗， 15例患者未能交叉治疗（多数因疾病进一步进展或死亡）。安全性数据回顾分析未发现交叉至瑞派替尼组治疗人群有新的安全性事件发生。

该分析充分表明，安慰剂组患者在疾病进展后交叉至利培替尼组治疗，仍能获得有临床意义的生存获益，且安全性与双盲阶段一致。交叉至利培替尼组治疗患者的中位PFS短于初始即接受利培替尼治疗患者，而未交叉至利培替尼组治疗的患者有更高的致命性疾病进展风险。这些数据表明，及早使用利培替尼≥四线治疗晚期GIST患者可更好地改善治疗结局。

胃肠道间质瘤或GIST通常是由激酶基因KIT和PDGFRA中的激活突变驱动的

瑞普替尼则是采取的另一种抑制策略。由于激酶的激活需要两个关键区域的相互作用：激活开关区域和开关口袋区域。